داروی جدید آلزایمر Leqembi تاییدیه کامل FDA را دریافت کرد

سازمان غذا و دارو روز پنجشنبه داروی آلزایمر Leqembi را به دلیل نگرانی در مورد ایمنی، هزینه و در دسترس بودن آن به طور کامل تایید کرد.

این حرکت اولین بار است که دارویی که برای کاهش سرعت پیشرفت بیماری طراحی شده است، تأییدیه کامل نظارتی را دریافت می کند. سایر داروهای تایید شده فقط علائم آن را هدف قرار می دهند.

دونا ویلکاک، دستیار رئیس زیست پزشکی در دانشگاه کنتاکی گفت: «فکر نمی‌کنم بتوانیم اهمیت این لحظه را دست کم بگیریم.

طبق گزارش انجمن آلزایمر، حدود 6.7 میلیون بزرگسال 65 ساله و بالاتر در ایالات متحده به بیماری آلزایمر مبتلا هستند.

Leqembi، از داروساز ژاپنی Eisai و داروساز مستقر در ایالات متحده، Biogen، نوعی پروتئین در مغز به نام بتا آمیلوئید را هدف قرار می دهد که مدت ها توسط دانشمندان تصور می شد یکی از دلایل اصلی بیماری آلزایمر است.

در یک کارآزمایی بالینی فاز 3 روی 1795 بیمار مبتلا به اختلال شناختی خفیف یا بیماری در مراحل اولیه، پیشرفت بیماری تا 27 درصد در یک دوره 18 ماهه کاهش یافت.

ویلکاک گفت: «اگرچه بیماران هنوز از این دارو امتناع می‌کنند، اما کاهش آن در حال کاهش است.

دکتر رونالد پترسون، متخصص مغز و اعصاب در کلینیک مایو در روچستر، مینیا، در ایمیلی گفت که Leqembi نه یک درمان است و نه بیماری را متوقف می کند.

او گفت: “این اولین قدم برای درمان بیشتر در آینده است.”

انجمن آلزایمر، که به شدت از تایید این دارو حمایت کرده است، این تصمیم را ستایش کرد.

جوآن پایک، رئیس و مدیر عامل انجمن آلزایمر در بیانیه ای گفت: این درمان می تواند به افراد در مراحل اولیه آلزایمر زمان بیشتری بدهد تا استقلال خود را حفظ کنند و کارهایی را که دوست دارند انجام دهند.

پایک گفت: “این به مردم ماه های بیشتری فرصت می دهد تا همسر، فرزندان و نوه های خود را بشناسند.”

Leqembi چگونه به بیماران آلزایمر کمک می کند؟

در یک کارآزمایی بالینی فاز 3، محققان زوال شناختی را با استفاده از مقیاسی اندازه‌گیری کردند که بر عملکرد بیماران در شش دسته تمرکز داشت: حافظه، جهت‌گیری، قضاوت و حل مسئله، امور اجتماعی، خانه و سرگرمی‌ها، و مراقبت شخصی.

برای هر دسته، بیماران در یک مقیاس 5 درجه ای نمره گذاری شدند: صفر نرمال، 0.5 مشکوک به زوال عقل، و 1، 2 و 3 به ترتیب در مراحل خفیف، متوسط ​​و شدید دمانس بودند.

بیماران گروه دارونما پس از 18 ماه میانگین 1.66 امتیاز را در مقیاس به دست آوردند. کسانی که Leqembi را دریافت کردند، میانگین امتیاز 1.21 را به دست آوردند که تفاوت 0.45 یا 27٪ کاهش سرعت کمتری دارد.

ویلکاک گفت: “در دنیای واقعی، این احتمالاً به معنای زمان بیشتری برای بیمار برای زندگی مستقل، لذت بردن از سرگرمی‌ها، دوستان خود و داشتن کیفیت زندگی بهتر است.” زمان مشخص خواهد کرد که چقدر است، اما کارآزمایی بالینی مزایای قابل توجهی در فعالیت های روزانه نشان داد.

پترسون گفت که به نظر می رسد این دارو حدود پنج ماه از روند کاهشی بیمار کند می کند.

با این حال، دیگران نسبت به مزایای لقمبی کمتر ابراز نظر کردند.

دکتر آلبرتو اسپای، متخصص علوم اعصاب در کالج پزشکی دانشگاه سینسیناتی، گفت که تاخیر 27 درصدی در پیشرفت بیماری کمتر از آستانه چیزی است که برای بیمار “قابل توجه” است.

اسپای که طوماری را در ماه ژوئن ارائه کرد و خواستار عدم تایید کامل درمان آلزایمر شد، گفت: احتمال تورم مغز و خونریزی بسیار بیشتر از هر بهبود واقعی است.

FDA در تأیید خود، قوی‌ترین برچسب هشدار خود را که هشدار جعبه‌ای نامیده می‌شود، برای این عوارض جانبی خاص قرار داد و اشاره کرد که آنها می‌توانند منجر به تشنج و مرگ شوند. علاوه بر این، قبل از شروع دارو، بیماران باید تحت آزمایش ژنتیک قرار گیرند تا خطر این عوارض جانبی را بهتر درک کنند.

حدود 12.6٪ از بیمارانی که Leqembi در این مطالعه دریافت کردند، در مقایسه با 1.7٪ از بیماران گروه دارونما، دچار ادم مغزی شدند. حدود 17 درصد از گروه Leqembi خونریزی مغزی داشتند، در مقایسه با 9 درصد در گروه دارونما. این عارضه با داروی دیگر آلزایمر به نام Biogens Aduhelm نیز مشاهده شد که با هدف قرار دادن آمیلوئید در مغز نیز کار می کند.

سه مرگ نیز در آزمایشات بالینی با این دارو مرتبط بود.

پترسن گفت که در حدود 75 درصد از افراد، عوارض جانبی مغزی که در اسکن MRI تشخیص داده شد، علائمی ایجاد نکردند.

چه کسی می تواند لقمبی را بدست آورد؟

Leqembi برای افراد مبتلا به اختلال شناختی خفیف یا بیماری آلزایمر در مراحل اولیه تایید شده است.

این دارو هر دو هفته یکبار به صورت داخل وریدی تجویز می شود، به این معنی که بیماران باید برای انفوزیون به بیمارستان یا کلینیک مراجعه کنند.

علاوه بر این، گروهی از متخصصان آلزایمر توصیه می‌کنند که بیماران اسکن‌های دوره‌ای مغز را برای نظارت بر عوارض جانبی احتمالی انجام دهند.

Leqembi فهرست قیمت 26500 دلار در سال خواهد داشت.

در ماه ژوئن، مراکز خدمات مدیکر و مدیکید اعلام کردند که قصد دارند برای Leqembi و سایر داروهای موجود در این کلاس تحت پوشش کامل FDA قرار بگیرند. با این حال، این آژانس گفت که پزشکان را ملزم می کند تا داده هایی را در مورد اثربخشی این داروها در دنیای واقعی از طریق پایگاه داده دولتی جمع آوری کنند. این بدان معنی است که فقط پزشکانی که مایل به جمع آوری این داده ها هستند قادر به تجویز لکامبی خواهند بود.

پس از تایید روز پنجشنبه، CMS در انتشاری گفت که رجیستری برای پزشکان باز است. این آژانس همچنین اقداماتی را که بیماران باید برای اطمینان از دریافت پوشش Medicare انجام دهند، فهرست کرده است.

Medicare 80٪ از هزینه دارو را پس از پرداخت فرانشیزهای بیماران پوشش می دهد، به این معنی که بیماران مسئول پرداخت 20٪ باقیمانده از جیب خود هستند که بالغ بر چند هزار دلار است.

توماس فیلیپسون، اقتصاددانی که مشاور ارشد اقتصادی FDA و CMS در زمان رئیس جمهور سابق جورج دبلیو بوش بود، گفت که این قانون به این معنی است که برخی از بیماران هنوز قادر به پرداخت هزینه های Leqembi نیستند.

فیلیپسون با اشاره به محدودیت‌هایی که آژانس در مورد داروهایی که نسخه سریع تأیید نیز دریافت کرده‌اند، گفت: «این برخی را محدود می‌کند، اما به اندازه کاری که CMS در حال حاضر برای کل کلاس انجام می‌دهد محدود نمی‌کند. به عنوان تأیید سریع شناخته می شود. برای دریافت پوشش برای داروهای تأیید سریع، بیماران باید در یک کارآزمایی بالینی ثبت نام کنند.

Leqembi در ابتدا در ماه ژانویه، قبل از اینکه FDA زمان لازم را برای بررسی نتایج آزمایش‌های بالینی فاز 3 داشته باشد، تأیید سریع دریافت کرد.

در ژوئن، یک کمیته مشورتی مستقل به FDA به اتفاق آرا رأی داد که داده‌های کارآزمایی نشان می‌دهد که Leqembi برای بیماران آلزایمر مفید است و به آژانس توصیه کرد تا تأیید کامل کند.

فیلیپسون که اکنون استاد دانشکده سیاست عمومی هریس دانشگاه شیکاگو است، گفت که تایید Leqembis برای بیماران و سیستم مراقبت های بهداشتی مهم است. او در ماه ژوئن مقاله‌ای را نوشت که نشان داد تأخیر در پوشش خبری Leqembi و سایر داروهای موجود در کلاس می‌تواند بیش از ۵۰۰ میلیارد دلار برای ایالات متحده هزینه داشته باشد.

تایید کامل Leqembis از Aduhelm شرکت Biogen که در سال 2021 تایید سریع دریافت کرد، شکست خورد.

این تایید علیرغم اینکه کمیته های مشورتی FDA این دارو را بعید می دانستند که کارایی داشته باشد، صادر شد. تحقیقات 18 ماهه کنگره بعداً نشان داد که FDA به استانداردهای خود پایبند نبود و تأیید Aduhelm مملو از بی‌نظمی بود و آژانس را تحت نظارت بیشتر قرار داد.

Aduhelm در ابتدا 56000 دلار در سال هزینه داشت و تهدید می کرد که حق بیمه مدیکر را قبل از اینکه شرکت تصمیم بگیرد این مبلغ را به نصف کاهش دهد، افزایش می دهد. فقط با تایید تسریع شده، دارو تنها در صورتی تحت پوشش مدیکر قرار می گیرد که افراد در یک کارآزمایی بالینی ثبت نام کرده باشند.

هیچ تاریخی برای تصمیم FDA در مورد تأیید کامل Aduhelms تعیین نشده است.

دنبال می کنمNBC سلامبرتوییتروفیس بوک.